stealth

FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤⼉药称号

本⽂系⽣物⾕原创编译，欢迎分享，转载须授权！

近⽇，StealthBiotherapeutics宣布，FDA授予公司旗下治疗原发性线粒体肌病(PMM)药物elamipretide孤⼉药称号。

PMM是由于线粒体代谢过程中某些酶缺乏所引起的⼀组遗传性疾病。⽬前PMM的治疗主要是营养⽀持治疗、对症治

疗、⼤量维⽣素、辅酶Q治疗等。

Stealth公司CEOReenieMcCarthy说：“FDA授予elamipretide治疗PMM孤⼉药称号是⼀个关键的⾥程碑事件。PMM是

⼀种逐渐衰弱的疾病，患者病征为肌⾁⽆⼒和疲劳，如果没有合适的药物治疗，患者将⼀直承受病痛的折磨。我们将继

续与FDA合作，推进完成elamipretide治疗PMM的III期临床试验。”

今年6⽉，Stealth公布了⼀项名为MMPOWER-2的临床II期试验结果。该试验评估了elamipretide治疗PMM患者的安全

性、耐受性以及疗效。最终，elamipretide治疗PMM患者后达到多个试验终点，⽀持elamipretide开展临床III期试验。⽬

前，Stealth正在为RePOWER试验招募患者，旨在观察评估接受elamipretide治疗后PMM患者的病情。其

中，RePOWER的患者有机会进⼀步加⼊到临床III期试验。这个临床试验将进⼀步评估elamipretide对PMM患者的潜在

疗效、安全性和耐受性。

原⽂链接：StealthBiotherapeuticsGrantedOrphanDrugDesignationOfElamipretideForTreatmentOfPatientsWith

PrimaryMitochondrialMyopathy